בשורה: התרופה לאכונדרופלזיה שעלותה כמיליון ש”ח בשנה – כבר מגיל לידה

ועדת סל התרופות אישרה את הרחבת מסגרת ההכללה בסל של התרופה החדשנית VOXZOGO מגיל לידה.

התרופה, המיועדת לטיפול באכונדרופלזיה, מהווה פריצת דרך משמעותית עבור כ-60 ילדים בישראל המתמודדים עם המחלה הגנטית הנדירה, כשעלות הטיפול השנתית מגיעה למיליון שקלים.

“מדובר במחלה שמשפיעה על כל מערכות הגוף, מקשיי נשימה ועד בעיות אורתופדיות מורכבות”, הסביר ד”ר לאוניד צייטלין, מנהל המרכז לאכונדרופלזיה במחלקת אורתופדיית ילדים בבית החולים דנה-דואק, בשיחה עם mako.

התרופה החדשה, שבשנה שעברה הוכנסה לסל לילדים מגיל 2 ומעלה, הורחבה השנה גם לטיפול בתינוקות מגיל לידה ועד גיל שנתיים, זאת לאור היעילות הגבוהה שהוכיחה בטיפול בילדים הבוגרים יותר.

הרחבה זו מאפשרת התערבות מוקדמת שעשויה למנוע או להפחית עיוותי שלד ולשפר את פוטנציאל הצמיחה.

במחקרי שלב III הראתה התרופה תוצאות מרשימות – נצפה שיפור של 1.57 ס”מ בשנה בקצב הגדילה בהשוואה לפלצבו, ולאחר 60 חודשי טיפול נמדדה צמיחה מצטברת של 9.08 ס”מ בהשוואה לחולים לא מטופלים.

פרופיל הבטיחות של התרופה נמצא מעודד. המחקרים הראו כי סך תופעות הלוואי היה דומה בין החולים שטופלו בפלצבו לבין החולים שטופלו בתרופה. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר כללו תגובה באזור ההזרקה (85%), הקאה (27%) וירידה זמנית בלחץ דם (13%).

הכנסת התרופה לסל מסמנת התקדמות משמעותית בטיפול במחלה, שעד כה התבסס בעיקר על טיפולים סימפטומטיים וניתוחים אורתופדיים מורכבים. נמוכי קומה מגיעים בדרך כלל לגובה של כ-120 ס”מ, והטיפול החדש עשוי לשפר משמעותית את איכות חייהם ואת יכולתם לתפקד באופן עצמאי.