המרוץ נגד הזמן: המאבק של חולות ה-ALS להכללת תרופה בסל הבריאות

חרדים 10
|
כ"ה כסלו התשפ"ה / 26.12.2024 15:09
שש נשים חולות ALS מקבלות טיפול ניסיוני בתרופה חדשנית שעוצרת את התקדמות המחלה הקטלנית ומשפרת את איכות חייהן • בקרוב עלולה להסתיים תקופת ההנגשה, והן נאבקות להכללת התרופה בסל • העלות – סכומי עתק למטופל • “בלי התרופה אנחנו נידונות למוות”, הן מתחננות בפני ועדת סל התרופות

“זכיתי בחופש שלי בחזרה”, אומרת נטלי גליצקי. נטלי, בת ה-52 ממודיעין היא אחת משש נשים חולות ALS המקבלות טיפול בתרופה החדשנית “קלסודי” (QALSODY).

בשיחה עם רן רזניק ב’ישראל היום’ אמרה: “אני יותר חזקה, יותר ערנית, קיבלתי טעם לחיים. התחלתי לתכנן תוכניות, אני כבר לא סופרת את הימים שנותרו לי”.

ALS (Amyotrophic Lateral Sclerosis) היא מחלה ניוונית קשה וחשוכת מרפא, הפוגעת בתאי העצב המוטוריים במוח ובחוט השדרה. התוצאה היא שיתוק הדרגתי ומוחלט של כל שרירי הגוף, עד לפגיעה אנושה בנשימה. האכזריות המיוחדת של המחלה טמונה בכך שבעוד הגוף משתתק בהדרגה, התודעה נשארת צלולה לחלוטין – החולים מודעים במלואם לתהליך ההידרדרות שעובר עליהם.

בישראל חיים כיום כ-600 חולי ALS, כאשר מדי שנה מאובחנים כ-130 חולים חדשים, ומספר דומה של חולים נפטר מהמחלה. גיל החולים נע בדרך כלל בין 40 ל-70 שנה, אם כי בישראל תועדו גם מקרים של חולים שאובחנו כבר בגיל 19.

התרופה החדשנית “קלסודי”, מציעה לראשונה תקווה אמיתית לחולים מסוימים. היא מיועדת לחולים הנושאים מוטציה גנטית ספציפית. התרופה, הניתנת בהזרקה חודשית לעמוד השדרה, פועלת ברמה המולקולרית להפחתת ייצור חלבון פגום האחראי להתפתחות המחלה.

מוערך כי בישראל חיים כ-12 חולים עם המוטציה הגנטית, מתוכם 6 מטופלות שמקבלות את הטיפול – אחת מהן כבר במשך 6 שנים במסגרת מחקר שהסתיים, והשאר במסגרת תכנית הנגשה מוקדמת.

“המחקר שבדק את התרופה הראה שיפור של 64% בשרידות או בצורך בהנשמה של חולים שקיבלו טיפול מוקדם”, אומרת אפרת כרמי, מנכ”לית עמותת “ישראלס”, לרן רזניק בישראל היום. “לראשונה יש טיפול שעוצר את המחלה, מאריך את חיי החולים ומשפר תפקודים שאבדו”.

“לפני 12 שנים אובחנתי כחולה ב-ALS על רקע גנטי”, משחזרת גליצקי. “אמא שלי וגם דוד שלי חלו ב-ALS. שניהם התמודדו עם המחלה ונפטרו ממנה. התסמינים הראשונים למחלה היו תחושות של כובד ברגליים. פתאום שמתי לב שכדי לעלות במדרגות אני צריכה לאחוז בחוזקה במעקה”.

ב’, בת 40 ואם לארבעה בנים שביקשה להישאר בעילום שם, מתארת בראיון לרן רזניק ב’ישראל היום’ את השינוי הדרמטי שחל בחייה: “התקופה שלפני הטיפול הייתה הקשה בחיי – נאלצתי להתמודד עם שינויים בתפקוד שלי עד כדי הליכה עם הליכון. מוות מהיר היה הדבר היחיד שקיוויתי לו. בזכות התרופה עברתי למצב שבו זכיתי פתאום לתקווה!”

והתוצאות? מעודדות ממש: “במרפאה בראשותי ראינו התייצבות של המחלה, ואף שיפורים קטנים במהלך טיפול של שנה עד שנתיים, ללא תופעות לוואי משמעותיות”, מספרת לישראל היום פרופ’ ויויאן דרורי, מנהלת היחידה למחלות עצב-שריר בבית החולים איכילוב בתל אביב. “ארבע מתוך שש המטופלות ממשיכות לעבוד ולתפקד בצורה סבירה מאוד במשפחה ובחברה”.

אך המכשול העיקרי בדרך לטיפול שמחירו נאמד בסכומי עתק, הוא הכללתו בסל התרופות. כעת, כשתוכנית ההנגשה של חברת התרופות עומדת להסתיים, נאבקות החולות להכללת התרופה בסל הבריאות.

נ’, בת 60, שמקבלת את הטיפול, מתארת את השינוי בחייה: “ההתכווצויות בלילות עברו, והצלחתי לישון ברציפות. לראשונה אני מצליחה להרגיש תקווה. עבורי זה נס. עם המוגבלות הנוכחית שלי אני עדיין יכולה לעשות המון, ויש לי זמן ליהנות עם משפחתי”.

“כל המטופלות הן נשים בעלות משפחה, עובדות ופעילות”, מדגישה כרמי. “אם הן לא יוכלו להמשיך לקבל את התרופה המדוברת, מצבן יידרדר והן נידונו למהלך מחלה שיוביל לשיתוק מלא ולמוות. איך נוכל להשיב פניהן ריקם?”.

א’, שחלתה ב-ALS בשנות ה-30 לחייה כשהייתה אם צעירה לתינוק ובשיא הקריירה, מסכמת: “התרופה עצרה את התקדמות המחלה ובזכותה אני מצליחה לייצר לי ולמשפחתי חיים המתמקדים בטוב, בבריא ובאפשרי. אין דרך אחרת מלבד אישור התרופה. בשבילי ובשביל חולים כמותי זו הצלת חיים”.

עיני החולות נשואות כעת לוועדת סל התרופות, שתכריע בקרוב אם להכליל את התרופה בסל ולאפשר לתריסר חולים בשנה לקבל את הטיפול מציל החיים. “מגיע לי לחיות אם יש תרופה כזאת”, אומרת גליצקי, “וכך גם לכל חולה שמתאים לקבלת הטיפול”.