חולים במחלות נדירות התבשרו: תרופות וטכנולוגיות חדשות אושרו בוועדת הסל

הוועדה הציבורית להרחבת סל שירותי הבריאות ממליצה על הכנסת למעלה מ-110 תרופות וטכנולוגיות, בהם טיפולים עבור כ-317 אלף איש – בעלות כוללת של 650 מיליון שקלים לשנת 2024.

הסל השנה מביא בשורות רבות לטיפול בסכרת: הרחבת השימוש במערכת היברידית אוטומטית לניטור סוכר ומתן אינסולין בהתאמה אישית לגילאי 18-40; טיפול בהפרעות קשב וריכוז גם למבוגרים לגילאי 18-281 בדיקות סקר גנטי רחב ואחיד לכלל האוכלוסייה לגילוי נשאות של מחלות גנטיות לטרום הריון ולידה; טיפול במחלות נוירולוגיות נדירות וטיפול בחולי טרשת נפוצה.

השנה ניתן דגש גם על טיפולים ותרופות למחלות נדירות (מחלות יתום). מדובר בטיפולים במחלות קשות ביותר. הוכללו טיפולים מתקדמים למחלת הסרטן וכן למחלות כרוניות בתחומי הקרדיולוגיה, נפרולוגיה, נוירולוגיה רפואת ריאות ותחומי רפואה.

ברשימת התרופות מופיעות בין השאר, איסטוריסה, ויוגארט, בילביי, ווקסוגו ופמיגטיניב.

בין התרופות שאושרו, ניתן למצוא את מערכת הלבלב המלאכותי של חברת מדטרוניק, הכוללת טכנולוגיה אשר פותחה במרכז שניידר בשיתוף חברת DreaMed Diabetes, שנכנסה לסל הבריאות. ההתוויה היא לחולי סוכרת סוג 1 בני 18 עד 40 המשתמשים באינסולין מזה לפחות 6 חודשים וזכאים למשאבת אינסולין וניטור סוכר רציף.

מערכת הלבלב המלאכותי, כוללת חיישן שמוחדר לרקמה התת-עורית ומנטר את רמת הסוכר, ומשאבה המשחררת אינסולין. החיישן והמשאבה מחוברים לאלגוריתים, “המוח”, הכולל את הטכנולוגיה שפותחה בשניידר. האלגוריתם מעבד את המידע ומגדיר את כמות האינסולין שיש לשחרר לגוף, על מנת לשמור את רמות הסוכר של החולה מאוזנות בתחום הנורמה.

הפיתוח “סוגר את המעגל” בין החיישן למשאבה ומשחרר את המטופל מחלק משמעותי מהטרחה היומיומית של הטיפול בסוכרת, מפחית חשש ממצבי היפוגליקמיה (רמות סוכר נמוכות) בעת שינה ומשפר משמעותית את איכות החיים של הסוכרתיים.

במקביל, התרופה “ווקסזוגו” אושרה בוועדת הסל. הילדים המאובחנים עם גמדות יכולים לחייך. אחרי שנאבקו להכניס לסל תרופה חדישה ויקרה שמחירה מיליון שקלים בשנה למטופל – אבל היא מצליחה, לראשונה בתולדות הרפואה, להגביה משמעותית את קומתם הנמוכה. מעבר לכך היא מטפלת גם בסיבוכים הרפואיים מסכני החיים של המחלה ומשפרת מאוד את ההתמודדות החברתית של הילדים החולים.

בשנים האחרונות היא אושרה בארה”ב ובאירופה וניתנת בזריקה מדי יום. במדינות רבות כמו אוסטרליה, סלובניה, ספרד, לוקסמבורג, צרפת וגרמניה היא כבר ניתנת במימון ציבורי. מבחינה מחקרית כבר הוכח שקבלתה מגיל שנתיים ועד לסוף הגדילה תאפשר לכל מטופל להוסיף עשרות ס”מ לגובהו ולהפוך למבוגר עם גובה תפקודי סביר.

בנוסף אושרה גם התרופה ויגארט – מיאסטניה גרביס (Myasthenia Gravis), שמטפלת במחלה נדירה שלא מוכרת בציבור ואפילו לא לרבים מהרופאים, הגורמת נזק נוירולוגי קשה שגורם חולשת שרירים ואף פגיעה קשה בנשימה, בדיבור ובבליעה, ולעיתים גם נכות קשה ומוות אצל חלק מהחולים.

תרופה נוספת שאושרה היא Bylvay שנותנת מענה למחלת כבד נדירה. התרופה המדוברת היא למחלת פיפיק (PFIC, או בשמה העברי “כולסטזיס תוך־כבדי משפחתי מתקדם”). מדובר בקבוצה של מחלות תורשתיות נדירות, שגורמות לפגיעה קשה ומתמשכת בכבד החל מילדות. החולים סובלים מירידה קשה באיכות החיים בשלב הראשון וגם למוות בגיל צעיר.

תרופה נוספת שאושרה בוועדת הסל היא משלב של אימפינזי ואימג׳ודו לטיפול בסרטן כבד HCC.

לצד התרופות שאושרו בסל, ישנן רבות אחרות שלא נכללו וגרמו לאכזבה רבה בקרב החולים שמשוועים להן.

בין התרופות, ניתן למצוא את הנוגדן הדו-ראשי הראשון שאושר לשימוש על ידי ה-FDA, טקליסטמאב (TECLISTAMAB) כולל זרוע אחת המכוונת לתאי מערכת החיסון, ושנייה למטרה על גבי תאי המיאלומה שנקראת BCMA. כאמור, למרבה האכזבה, ועדת הסל לא אישרה את התרופה.